事實發生日：112年10月02日

內容:

1.事實發生日：112/10/02

2.公司名稱：國璽幹細胞應用技術股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司)：本公司

4.相互持股比例：不適用

5.發生緣由：

• 研發新藥名稱或代號：思益優GXNPC-1。
• 用途(相關訊息連結：台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網連結網址)：慢性中風 (台灣藥物臨床試驗資訊網 https://www1.cde.org.tw/ct_taiwan試驗計畫書編號：GWOADSH20180822)。
• 預計進行之所有研發階段：本公司接下來將完成二期臨床試驗報告(CSR)後，向衛生福利部申請結案報告備查，進行下一階段臨床試驗申請。
• 目前進行中之研發階段：
• 提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果：

1. 臨床試驗介紹：

• 試驗計畫名稱：一項開放標記的第二期臨床試驗，評估GXNPC-1 (自體脂肪衍生幹細胞)用於慢性中風患者之療效和安全性。
• 試驗計畫目的：

試驗主要目的為探索慢性中風患者注射GXNPC-1(自體脂肪衍生幹細胞)後的療效。次要目的為評估慢性中風患者注射GXNPC-1後的療效和安全性。

• 試驗階段分級：第二期人體臨床試驗。
• 試驗藥物：思益優GXNPC-1。
• 宣稱適應症：慢性中風。
• 試驗計劃受試者收納人數：12人。
• 評估指標說明：

主要評估指標：在每次評估時間點的美國國家衛生研究院腦中風量表(NIHSS)評分值的淨變化

2. 主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P值)及統計上之意義(包含但不限於是否達成統計上顯著意義)：

根據執行本試驗之CRO公司提供分析數據：

• 主要評估指標：

在接受低劑量GXNPC-1的三名受試者中，有二名受試者（67%）在治療3個月後NIHSS評分平均改善1.3分；有二名受試者（67%）在治療6個月後NIHSS評分平均改善1.0分。

在接受高劑量GXNPC-1的九名受試者中，有八名受試者（89%）在治療3個月後NIHSS評分平均改善3.0分；有五名受試者（55.56%）在治療6個月後NIHSS評分平均改善2.7分。

最後結果顯示，主要評估指標已達到本臨床試驗目標。

3. 若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來新藥打入市場之計畫：不適用。
4. 單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。

• 未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
• 已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：本公司接下來將完成二期臨床試驗報告(CSR)後，向衛生福利部申請結案報告備查，進行下一階段臨床試驗申請。
• 已投入之累積研發費用：因涉及未來授權談判資訊，為避免影響授權金額及保障投資人權益，暫不揭露。
• 將再進行之下一研發階段：
• 預計完成時間：檢送二期臨床試驗結案報告(CSR)向衛生福利部申請結案報告備查。
• 預計應負擔之義務：不適用。
• 市場現況：

根據世界中風組織 (World Stroke Organization, WSO) 最新統計資料顯示全世界每4人就有1人有機會發生中風，造成全球每年新增1,220萬名中風患者，其中約有763萬為缺血性中風，導致全世界已經有超過1億人受中風後殘疾之苦，這些殘疾人士中大約有7,700萬人是由於缺血性腦中風導致。慢性中風後的殘疾沒有特效藥，儘管積極復健療效還是有限，對於生活無法自理的患者可能終身需要長照的介入。

本公司致力於開發幹細胞技術以克服中風患者未被滿足的醫療需求，透過幹細胞能再生細胞、組織修復等特性，開發慢性中風幹細胞新藥，以解決中風而導致失能患者的生活不便，提升生活品質與尊嚴。由上述市場資料所示，可以發現慢性中風的高盛行率及市場規模持續增長，預期未來思益優若成功問市，能幫助本公司未來之成長及持續推高本公司未來的市場價值。

6.因應措施：無。

7.其他應敘明事項：

(1)上述內容為數據結果，最終備查的臨床試驗報告(CSR)可能與數據結果有差異，投資人應審慎判斷謹慎投資。

(2)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。