
充實的2024結束了,開啟2025的同時,讓我們回首看看2024關於細胞治療發生了什麼大事吧!
隨著各國法規逐漸明朗,近年精準醫療及再生醫療備受矚目,為患者帶來治療新希望。細胞治療從過去多以自體自用的方式,到現在異體細胞治療可即時使用,皆可見安全性及有效性的成果,國璽同樣跨足自/異體幹細胞,開發高品質、高產量及高穩定性的幹細胞製劑於臨床應用。製造技術上也逐步邁入自動化生產,達穩定細胞量產及優化製造流程,跳脫實驗室小規模生產,細胞製劑以GMP生物反應器的大製程模式量產,是現行細胞治療產業的趨勢。
另外,外泌體也是2024年再生醫療的一大重點,廣泛的應用性及優勢被視為極具治療潛力的再生醫療新星,從良好的細胞來源到培養技術及純化後的臨床製劑,須仰賴公司技術及合格細胞來源,國璽製程及製劑品質皆經由臨床試驗多重驗證,提供臨床更多選擇。
AI 技術的崛起加速生醫領域的發展,近年最顯著的例子是 2024年諾貝爾化學獎將 AI 技術應用於破解蛋白質結構以加速蛋白質藥物的開發,AI 技術應用也跨足了再生醫療,從製造到臨床層面都期待透過 AI 的輔佐,提供更穩定及精準的治療滿足臨床需求。國璽幹細胞於再生醫學奠定深厚研發基礎,將持續拓展及結合新興技術,力求創新突破。
近幾年免疫細胞、幹細胞及基因治療的研究及應用發展迅速,法規橫跨自體及異體細胞的範疇,2024年台灣細胞治療臨床案件也突破100大關,於2024年美國及歐盟核准之細胞新藥就有10項,預計2025年上市的細胞治療產品已達25項,國際已核准上市的再生醫療新藥也累計近百項。
台灣健保署於2023年底時,更將2017年全球首獲上市的CAR-T免疫細胞療法新藥Kymriah納入健保給付,專治急性淋巴性白血病及瀰漫性大B細胞淋巴瘤。可見細胞治療已從臨床試驗逐步實踐於多項適應症之治療,再生醫療已然成為顯學,為更多患者帶來新選擇。
立法院於2024年6月4日三讀通過《再生醫療法》和《再生醫療製劑管理條例》!再生雙法的內容包含了基因、細胞及其衍生物,分為細胞治療技術及製劑產品進行管理,監管範圍從細胞來源到製劑生產,再到醫院端之臨床技術及後續追蹤。此外,基於醫療福祉及未被滿足醫療需求的嚴重或罕見疾病,及現有療法無法解決之問題,也將過去的特管辦法從行政命令回歸至再生醫療法,全面性的規範再生醫療。
政府將於2025年逐步公告細則,當中針對治療危及生命或嚴重失能之疾病,且完成臨床試驗確認初步療效及安全性的再生醫療製劑,有機會藉由條件附款許可提早核准上市,為治療迎來新曙光,且加速台灣再生醫療產業發展。
細胞治療領域的發展已近一世紀,根據市場研究,幹細胞治療市場將從2023年2.9億美元躍升至2028年6.2億美元,當中亞太市場又被認為最有成長潛力。
針對細胞治療也逐漸從同種自體拓展至同種異體細胞治療,異體細胞治療不僅已被驗證具有足夠的安全性,在放大製程上能減少自體細胞生產成本高昂問題,更具市場競爭力。提高再生醫療製程效率也為各細胞治療公司主要挑戰之一,藉由導入自動化細胞生產系統或機器手臂、人工智能等軟硬體設備於細胞製程,以提高產能及降低製程複雜程度。
細胞治療的成果日漸成熟,使得再生醫療產品之國際授權躍為趨勢,細胞治療藥品不同於傳統小分子藥物,更容易受到製程及環境影響,加上大環境經濟波動影響,近年市場估值從2021年歷史高點 321 億美元逐漸回落近二分之一,但不可否認的是,細胞治療的案件數逐年成長,從免疫細胞治療癌症到幹細胞治療退化及組織損傷,細胞治療的廣泛性潛力仍然可期,願再生醫療逐步成為常規醫療的一環。
參考資料