1.事實發生日:112/07/17
2.公司名稱:國璽幹細胞應用技術股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
   一、研發新藥名稱或代號：GXCPC1軟實立。
   二、用途(相關訊息連結：台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網
       連結網址)：膝部骨關節炎(台灣藥物臨床試驗資訊網
       https://www1.cde.org.tw/ct_taiwan試驗計畫書編號：GXCPC1-01；
       ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03943576)。
   三、預計進行之所有研發階段：不適用。
   四、目前進行中之研發階段：
    (一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果：
    1.臨床試驗介紹：
     (1)試驗計畫名稱：第一期劑量遞增試驗評估以同種異體脂肪組織間質幹細胞
                     GXCPC1治療患有膝部骨關節炎受試者的安全性與耐受性，
                     伴隨一項第二期隨機分配、單盲、活性對照、平行分組之
                     療效評估試驗。
     (2)試驗計畫目的：
        第一期試驗：評估膝骨關節炎受試者使用GXCPC1的耐受性與安全性相關特性。
        第二期試驗：評估以GXCPC1治療膝骨關節炎受試者相較於玻尿酸的安全性和
                   療效。
     (3)試驗階段分級：第一/二期人體臨床試驗。
     (4)試驗藥物：GXCPC1軟實立。
        第一期劑量遞增試驗：採用3+3實驗設計，分別以6.7x10^6 cells及4x10^7
                           cells (GXCPC1)於第一天注射至目標膝關節。
        第二期試驗：以4x10^7 cells (GXCPC1)於第一天注射至目標膝關節。
     (5)宣稱適應症：膝部骨關節炎。
     (6)試驗計劃受試者收納人數：25人。
     (7)評估指標說明：
        A.主要評估指標：自接受GXCPC1治療後至48週的不良事件(AE)和嚴重不良事
                       件(SAE)的發生率。
          第二期試驗：自基準期至第24週的退化性關節炎量表疼痛分數(WOMAC)的
                     變化。
        B.次要評估指標：
          該實驗觀察6項次要指標，分別為疼痛視覺類比量表(VAS)、退化性關節炎
          量表疼痛分數(WOMAC)、生活品質量表SF-12、核磁共振造影(MRI)、不良
          事件發生率及生命徵象。
    2.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P值)及統計上之意義(包含但不
      限於是否達成統計上顯著意義)：
      根據執行本試驗之國際CRO公司提供臨床試驗結案報告(CSR)初稿：
     (1)主要評估指標：
        A.安全性指標：
          所有25名(100.0%)受試者至少1次治療期間相關不良事件(TEAE)，其中19
          名(76.0%)受試者經歷與治療相關的 TEAE，主要以注射部位疼痛為主，所
          有TEAE的嚴重程度皆為輕度，未發生任何與試驗藥物相關嚴重不良事件
          (SAE)。
        B.療效指標：
          試驗結果顯示在接受4x10^7 GXCPC1組的 WOMAC 疼痛評分在第1、4、8、
          12和24週都有所降低，其分別降低3.07、3.43、4.21、4.43和5.50 ，達
          到統計上顯著差異(P<0.0001、P=0.0002，P<0.0001、P<0.0001及
          P＝0.0006)，符合主要評估指標自基準期至第24週WOMAC疼痛的變化達到
          統計上顯著差異。
          另外，與HA(玻尿酸)組進行比較，HA(玻尿酸)組雖有疼痛評分降低，然HA
          (玻尿酸)組並非每次訪視結果皆達統計意義(受試者疼痛評分落差較大)，
          故兩組之間沒有顯著差異(P=0.1899)。
     (2)次要療效指標：
        A.試驗結果顯示在接受4 x 10^7 GXCPC1組自基準期至第1、4、8、12及24週
          ，其VAS分別降低24.29、30.36、32.93、30.71及42.93，達到統計上顯著
          差異(P<0.0001、P=0.0006、0.0006、0.0049及0.0002)。其中在第1及24
          週相較於HA組達到統計上顯著差異(P=0.0427及0.0323)。
        B.生活品質量表SF-12健康調查問卷總分，試驗結果顯示在接受4x10^7 GXCPC1
          組自基準期至第1、4、8、12及24週，其PCS分別增加 5.00、6.44、8.18、
          7.37及7.60，達到統計上顯著差異(P=0.0045、0.0005、<0.0001、
來源：公開資訊觀測站