幹細胞新藥屬於細胞治療產品，又屬於再生醫學的範疇，透過幹細胞本身的特性 ( 包含自我更新、分化、免疫調控、外泌體分泌 )，治療身體受損的器官或組織，達到細胞再生、器官修復及治病的效果，並能夠跨越目前小分子藥物等既有藥物能治療的範圍。

 

　　幹細胞藥物開發主要可分為胚胎幹細胞 ( Embryonic stem cells, ESCs )、誘導式多功能幹細胞 ( Induced pluripotent stem cells, iPSCs )、造血幹細胞 ( Hematopoietic stem cells, HSCs ) 和間質幹細胞 ( Mesenchymal stem cell, MSCs ) 四大類。在細胞來源上，目前因為胚胎幹細胞牽涉到宗教、道德與倫理爭議，誘導式多功能幹細胞又因誘導技術上的不穩定，仍具有致癌風險，所以較少用於幹細胞藥物研發。因此，相對安全且無爭議之造血和間質幹細胞被廣泛應用於細胞治療藥物研發。

 

　　根據我國內TRPMA協會2020年5月資料顯示，國內細胞治療臨床試驗案中，其中11案為臍帶間質幹細胞 ( umbilical cord-derived stem cell, UCSCs )、9案為脂肪間質幹細胞 ( adiposed-derived stem cells, ADSCs )、7案為骨髓間質幹細胞 ( bone marrow-derived stem cells, BMSCs )、7案為皮膚間質幹細胞 ( skin mesenchymal stem cells，SMSCs )，共34案間質幹細胞臨床試驗正在國內進行。

 

　　幹細胞透過其特性，能夠促使受損組織與器官的活化與再生修復，並且透過專業的專利培養技術，能夠更貼近病理機轉（Mechanism of action； MOA），達到治病上更好的效率。

 

　　因此，以往許多的難症 ( 如神經退化性疾病 ) 導致身體已經無法進行自我修復與僅能依靠復健或藥物延緩惡化的狀態，透過幹細胞治療將有機會去達到病灶逆轉，這也是傳統小分子藥物難以達到的成果。